Le laboratoire néerlandais Kiadis Pharma vient de recevoir, le 8 juillet, l'approbation de Food and Drug Administration (FDA) pour lancer l'étude clinique pivot pour son produit ATIR ™ aux États-Unis. ATIR ™ est un médicament orphelin pour les patients atteints de leucémie, en attente de transplantation de moelle osseuse mais qui n'ont pas de donneur compatible disponible. En cas de succès de l’étude, un membre de la famille pourrait alors agir en tant que donneur, pour la transplantation.
Kiadis Pharma avait déjà recruté des patients pour son étude internationale dans les hôpitaux en Europe et au Canada. Avec cette approbation, les hôpitaux américains pourront également participer à cette étude. Une autorisation qui fait suite à la décision de la FDA d'accorder également à ATIR ™ un statut de médicament orphelin en tant que thérapie à base de cellules pour la réduction de la mortalité liée à la transplantation de moelle osseuse.
ATIR ™ a été développé pour les patients atteints de leucémie nécessitant d'une transplantation, son objectif réduire la mortalité liée à la greffe sans induire une réaction du greffon contre l’hôte (Graft Versus Host Disease - GvHD). «Nous sommes très encouragés par cette approbation reçue de la FDA. Nous sommes impatients de commencer le traitement des patients américains dans le cadre de notre étude clinique, les patients européens et canadiens étant déjà en cours de traitement ", explique Manja Bouman, PDG de Kiadis Pharma.
ATIR ™ a montré d'excellents résultats cliniques en phase I / II chez des patients ayant reçu une greffe de moelle osseuse d'un donneur, membre de la famille. Les données sur 2 années de suivi n'ont révélé aucune mortalité liée à la transplantation et la survie globale a atteint 70% dans un groupe de patients à haut risque de leucémie ayant reçu ATIR ™. Des résultats tout à fait comparables aux résultats de greffes de moelle osseuse venant de donneurs parfaitement compatibles. Aujourd'hui, les patients éligibles pour une transplantation de moelle, mais sans un donneur compatible disponible, auraient avec ATIR ™, une nouvelle option de traitement.
ATIR ™ peut être considéré comme un médicament personnalisé car il est préparé pour chaque patient de manière spécifique.
Lun 12 Juil - 20:17